Ocugen将终止第3阶段oGVHDTrialBreakthrough修饰剂基因治疗平台的研发继续向

Ocugen将终止第3阶段oGVHD TrialBreakthrough修饰剂基因治疗平台的研发继续向临床发展

2020年6月1日（全球新闻）-Ocugen，Inc. （纳斯达克股票代码：OCGN）是一家临床阶段公司，致力于发现，开发和商业化用于治疗全眼的转化疗法，今天宣布决定终止了OCU300的3种眼部移植物抗宿主病（oGVHD）试验。决定停止试验的依据是独立数据监控委员会进行的预先计划的中期样本量分析结果，该结果表明该试验不太可能在完成时达到其主要共同试验终点。出于安全考虑，并未停止研究中国机械网okmao.com。我们将分析可用的全部数据。

“这真是令人失望的消息，特别是对于那些患有oGVHD的人来说。我们希望为这种复杂的孤儿疾病提供第一种治疗方法。我们感谢参加我们临床试验的患者，他们的家人和研究人员，” Ocugen董事长，首席执行官兼联合创始人Shankar Musunuri说。“我们致力于推进我们的转化疗法，并将转移我们的资源，专注于我们突破性的修饰基因治疗平台和针对失明疾病患者的新型生物学计划。我们有望在明年与我们的第一个基因治疗产品候选产品OCU400进入临床，该产品针对遗传性视网膜疾病。我们针对主要视网膜疾病的其他管道产品OCU410和OCU200计划于2022年进入临床。

关于OCU400

Ocugen正在开发一种修饰基因治疗平台，以产生旨在满足包括遗传性视网膜疾病（IRD）在内的视网膜疾病领域未满足的医疗需求的疗法。该修饰基因治疗平台基于核激素受体（“ NHRs”），具有恢复体内平衡，视网膜中基本的生物过程以及挽救光感受器变性的潜力。该技术已获得哈佛医学院的许可。与单基因替代疗法（一次仅靶向一个基因）不同，我们认为OCU400通过使用NHRs代表了一种新颖的方法，因为它可以用一种产品解决多种视网膜疾病。由核激素受体基因NR2E3的功能性拷贝组成然后，使用腺相关病毒（AAV）载体将OCU400递送至视网膜中的靶细胞。OCU400已获得美国食品和药物管理局（FDA）的两个孤儿药称号，一个用于治疗NR2E3突变相关的视网膜疾病，另一个用于治疗CEP290突变相关的视网膜疾病。OCU400可以消除开发150多种单独产品的需求，并为所有色素性视网膜炎（RP）患者提供一种治疗选择。

关于Ocugen，Inc.

Ocugen，Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，致力于发现，开发和商业化用于治疗整个眼睛的转化疗法。我们突破性的修饰基因治疗平台具有用一种药物“一对多”治疗多种视网膜疾病的潜力，我们的新型生物制品候选产品旨在为服务不足的疾病患者提供更好的治疗方法，例如湿性老年性黄斑变性，糖尿病性黄斑水肿和糖尿病性视网膜病。

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